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Terapia genica: che cos’è e come verrà utilizzata

La terapia genica è una tecnica sperimentale che utilizza i geni per trattare o prevenire le malattie. In futuro, questa tecnica potrebbe consentire ai medici di trattare un disturbo inserendo un gene nelle cellule di un paziente invece di usare droghe o interventi chirurgici. I ricercatori stanno testando diversi approcci alla terapia genica, tra cui:

  • Sostituzione di un gene mutato che causa la malattia con una copia sana del gene.
  • Inattivando, o “buttando giù”, un gene mutato che funziona in modo improprio.
  • Introducendo un nuovo gene nel corpo per aiutare a combattere una malattia.

Sebbene la terapia genica sia un’opzione di trattamento promettente per un certo numero di malattie (inclusi i disturbi ereditari, alcuni tipi di cancro e alcune infezioni virali), la tecnica rimane rischiosa ed è ancora in fase di studio per garantire che sia sicura ed efficace. La terapia genica viene attualmente testata solo per malattie che non hanno altre cure.

Come funziona la terapia genica?

La terapia genica è progettata per introdurre materiale genetico nelle cellule per compensare i geni anormali o per produrre una proteina benefica. Se un gene mutato causa la mancata o mancata di una proteina necessaria, la terapia genica potrebbe essere in grado di introdurre una copia normale del gene per ripristinare la funzione della proteina.

Un gene che viene inserito direttamente in una cellula di solito non funziona. Invece, un vettore chiamato un vettore è geneticamente progettato per fornire il gene. Alcuni virus sono spesso usati come vettori perché possono rilasciare il nuovo gene infettando la cellula. I virus vengono modificati in modo che non possano causare malattie se usati nelle persone. Alcuni tipi di virus, come i retrovirus, integrano il loro materiale genetico (incluso il nuovo gene) in un cromosoma nella cellula umana. Altri virus, come gli adenovirus, introducono il loro DNA nel nucleo della cellula, ma il DNA non è integrato in un cromosoma.

Il vettore può essere iniettato o somministrato per via endovenosa (per IV) direttamente in un tessuto specifico nel corpo, dove viene assorbito dalle singole cellule. In alternativa, un campione delle cellule del paziente può essere rimosso ed esposto al vettore in un ambiente di laboratorio. Le celle contenenti il ​​vettore vengono quindi restituite al paziente. Se il trattamento ha successo, il nuovo gene consegnato dal vettore produrrà una proteina funzionante.

I ricercatori devono superare molte sfide tecniche prima che la terapia genica sia un approccio pratico per il trattamento delle malattie. Ad esempio, gli scienziati devono trovare modi migliori per consegnare i geni e indirizzarli a particolari cellule. Devono inoltre garantire che i nuovi geni siano controllati con precisione dal corpo.

Scritto da Antonio Di Feo

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